科技日報記者 付麗麗
近日，由遠大醫藥研制的用于治療罕見病高氨血癥的藥品——卡谷氨酸分散片正式獲得國家藥監局批準上市，這也是國內首個獲批的卡谷氨酸分散片仿制藥。
圖為獲批圖片。（受訪對象供圖）
N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥（NAGSD）是一種非常罕見的疾病，全世界只有少數病例報告。丙酸血癥(PA)在我國的總體患病率為0.6-0.7/10萬，甲基丙二酸血癥(MMA)和異戊酸血癥（IVA）的新生兒發病率分別為1/2.8萬、1/16萬?；颊咄ǔＴ谛律鷥浩诩磿霈F癥狀，如哭鬧不止、喂養困難、發育遲緩、精神萎靡等，如不及時治療，可發展為不可逆轉的腦損傷、昏迷或死亡。
據介紹，控制血氨水平，是高氨血癥長期管理的目標?？ü劝彼岱稚⑵梢耘c未合成的碳酸氫銨結合，生成N-乙酰谷氨酸，從而刺激尿素循環，幫助氨轉化為尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血癥引發的腦損傷。
